諾西那生鈉是治療什麼病的，諾西那生鈉為何這麼貴

近日諾西那生鈉2021醫保談判結果公佈上了熱搜，70萬天價諾西那生鈉降至10萬令不少患者及家屬喜極而泣，一些小夥伴非常好奇諾西那生鈉是治療什麼病的諾西那生鈉是哪個公司的？諾西那生鈉多少錢一支？諾西那生鈉為何這麼貴？

諾西那生鈉是治療什麼病的

諾西那生鈉是治療脊髓性肌肉萎縮症治療藥物，簡稱SMA。而這一類疾病由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。屬常染色體隱性遺傳病，臨床並不少見。本病臨床表現差異較大，根據患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。共同特點是脊髓前角細胞變性，臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痺與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。

諾西那生鈉是哪個公司的

由渤健公司研發，於2016年12月23日首次在美國獲批。而中國上市時間是2019年4月28日，併成為中國首個能治療SMA的藥物。

諾西那生鈉多少錢一支

諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。

諾西那生鈉治療效果怎麼樣

可以完全治癒SMA，但價格過高，而且需要長期治療，一般家庭可能難以負擔。

諾西那生鈉為何這麼貴

原因一：沒有替代產品

諾西那生鈉給許多脊髓肌萎縮症患者帶來福音，是目前有效的藥物，且沒有替代產品。

原因二：批准的用藥少

截至目前，國內共有兩種藥物批准用於治療SMA。除諾西那生鈉注射液外，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程式批准羅氏製藥公司申報的1類創新藥利司撲蘭口服溶液用散（中文名：艾滿欣）上市，用於治療2月齡及以上患者的SMA。

原因三：是一種新藥

新藥的開發成本很高。同時，新藥的專利保護期僅為20年。二十年後，世界各地的製藥廠都可以隨意模仿，這毫無價值，因此，它必須在20年內返還研發費用，同時還要讓投資者賺錢。

原因四：罕見疾病藥物

SMA的疾病在全球範圍內只有不到50萬患者，而在中國只有30000-50000。為了收回成本，它只能在售出藥上面價格會更高。